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基因治疗的现状（第2页）

在基辛格之前参加治疗的17个人身上都发生了相同的事情，不过基辛格的免疫反应太强了（有分析称载体的数量对他而言太多了，也有批判声音指出这个试验太过于勉强）。

破损的肝细胞流出了大量蛋白质并进入血液中。而鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症正是无法代谢蛋白质的疾病。基辛格可能是因为血液中的氨浓度急剧上升，最终因此死亡。我说基辛格死亡的原因并不在于基因治疗的原理也是因为这一点。

然而在此之后，针对其他疾病开展的基因治疗中也出现了多起患者死亡的例子。这些案例的原因有的是导入基因的染色体位置不好，有的是外源基因插入了正常的基因序列，导致了细胞癌化。

这些就与基因治疗的原理相关了。外源基因的转移基本上是依靠概率的。插入染色体的位置也是随机的。最近随着“基因组编辑”这一技术的发明，插入位置比以前更加可控，但基本而言基因治疗技术无法把基因插入所选择的染色体部位。

也就是说，想要提高基因治疗的安全性，需要改良载体，更加安全的载体最近已经被开发出来了。通过使用我们在日常生活中多次感染过的病毒，来消除病毒感染可能带来的消极影响。当然，在此之前，必须进行多次试验来确保安全。

再生医学与iPS细胞

近来最受人关注的基因治疗的目标就是癌症。针对癌症的基因治疗主要分为两大类：一种是将癌基因正常化；另一种是诱导癌细胞的基因表达，使其进行细胞凋亡。

癌基因的名字很容易让人误解，它平时其实是能够抑制癌化的基因。而在因为某种原因突变之后，在细胞癌化时，其功能或是低下，或是过度增强。因此，人们才希望能够让这类癌基因恢复正常。近期最受关注的就是miiRNA）。有研究证明miRNA功能的异常可能引发某些癌症，因此让miRNA恢复正常正是研究的目标之一。

通常情况下，出了问题的细胞会自己停止运转并分解，这种现象被称作“细胞凋亡”。这种被设定好的细胞死亡，也被形容为“细胞自杀”，在形成身体各个部位时也是一种必需的细胞功能。在细胞老化、受损、无法恢复时，就会开始细胞凋亡；而当细胞凋亡出错时，就会发生癌化。

这就是研究的第二个目标，导入基因，让癌化的细胞发生细胞凋亡。目前，人们正在开展许多临床试验。在部分白血病的治疗当中也显示出了疗效。

除了癌症之外，人们也对部分已查明致病基因的视网膜色素变性开展临床试验。看到“视网膜色素变性”这个词，有些读者可能会回想起日本开展的iPS细胞临床应用的新闻。当时日本使用了iPS细胞制作的器官进行移植，这在世界上还属首次。当然，到目前为止还没有出现任何问题。

再生医学严格意义上来讲并不属于基因治疗，但它作为基因工程中未来可期的一种医疗方式受到人们的关注。在本节中，我也将对再生医学做简要介绍。

再生医学的目标之一，就是开发出器官制造技术。简单来说，就是人工制造出移植给患者们的器官。当然，机械人工器官的开发目前正在不断推进，但在本节中，我将只介绍真正的（从培养细胞开始做起的）人工器官。

iPS细胞在再生医学中受到关注的原因之一，就是能够使用与患者基因组相同的细胞来制造出移植器官，这在理论上和自体移植一样。这也就是所谓的克隆，可以避免器官移植带来的排斥反应。这样一来，患者就不必终生服用免疫抑制药物，QOL（qualityoflife：生活质量）也能提高。而iPS细胞诚如其名，拥有“多能性”，最大的魅力之一就是能够诱导出产生器官的细胞。

然而在眼下，iPS细胞的分化还停留在细胞层面上，还不能够随心所欲地生成器官。现在看来，皮肤这样的薄片状的器官比较容易制造。前文提及的视网膜色素变性也是一样，视网膜是平的层状组织，相比而言制造起来更加容易。而真正的器官是由多种多样的细胞维持的有序的立体结构，其中还分布着血管网和分泌管。

全世界的科学家们都在不断探索，希望能够自由地控制细胞组成器官结构。其中还有一些3D打印机和细胞培养相结合的研究。

当前，我们还无法在人体外制造器官。然而不可思议的是，如果将用来形成器官的细胞团块移植进人体，细胞团块居然能够成长为器官。由此，人们产生了一个想法，那就是建造一个“器官农场”，让动物代替人类来制造器官。

当然了，器官农场还远远无法进入试用阶段，目前研究人员们还在持续开展研究。人们想到的用于生产器官的动物是猪。因为猪的内脏无论是在生理学的功能上，还是在解剖学角度的大小上，都和人体很类似。

如果让普通的猪来生产人类器官，或是把猪的器官移植到人身上，都会产生强烈的排斥反应。所以，人们正在开展实验，制造一种拥有使用人类细胞生成的器官的奇美拉猪。所谓奇美拉，就是拥有不同遗传信息（基因组）的细胞同时存在于体内的个体。具体而言，就是培育一个有免疫缺陷且摘除了合成目标器官基因的猪胚胎。在胚胎产生时，就在其中混入人类的细胞。这样一来，诞生的猪体内就会产生人类的器官，来填补被摘除器官的空缺。

相同的实验在小鼠身上已经成功了，随着研究的进一步深入，在猪身上很可能也会取得成功。目前人们正在进行免疫缺陷猪的培育工作。

最后，我还想讲一下社会上存在的一些关于基因治疗的问题。有些私营医生对新型的治疗方法大加宣传，让人误以为那些疗法十分有效。当然，这些治疗方案都是自费的，其中有很多治疗方案的价格还十分高昂。

看到这里的读者朋友们应该都明白，在目前这个阶段，我们所说的“基因治疗”也好，“再生医学”也好，还仅限于实验阶段，效果和安全性有保障的不过是其中极少的一部分。

而且，在宣传中暗示新型疗法对所有人都有效，也存在着很大的问题，也确实出现了因为治疗无效而遭到患者起诉的案例。当然了，我并不是在批判所有的自费治疗，这点还请大家不要误会。

这是性命攸关的大事。我衷心地希望各位患者和家属们能够做出冷静、科学的判断。

[1]学名为“腺嘌呤核苷三磷酸”。

[2]此处是基于日语发音音译，疑为辛西娅·卡特歇尔（thiaCutshall），与阿善蒂同期接受基因治疗的女孩。